La revolucionaria terapia Casgevy es eficaz contra dos enfermedades potencialmente letales: la anemia de células falciformes y la beta talasemia.
Por El País
Un comité de expertos de la Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado este viernes la autorización del primer medicamento que emplea la revolucionaria técnica CRISPR para editar el ADN. El tratamiento, denominado Casgevy, es eficaz contra la anemia de células falciformes y la beta talasemia, dos enfermedades sanguíneas potencialmente letales. Ambos trastornos están provocados por errores en el ADN, en genes asociados a la hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno a todos los rincones del cuerpo humano. El tratamiento con Casgevy consiste en extraer del paciente células precursoras de los glóbulos rojos de la sangre, corregir en el laboratorio el error en el ADN con las tijeras CRISPR y reintroducir esas células crisperizadas en los enfermos. El efecto de la terapia puede durar toda la vida. Una vez y listo. El Reino Unido fue el primer país que aprobó este tratamiento, el 16 de noviembre. La decisión europea abre una nueva era en la medicina.
Las terapias CRISPR nacieron gracias al trabajo del microbiólogo español Francis Mojica, que descubrió que las bacterias y las arqueas utilizaban estas tijeras moleculares para defenderse de los virus. En 2012, la bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier y la química estadounidense Jennifer Doudna anunciaron que el mecanismo CRISPR se podía utilizar para reescribir el ADN humano. Las dos científicas ganaron el Premio Nobel de Química en 2020. Casgevy es una terapia desarrollada por la empresa suiza CRISPR Therapeutics, cofundada por Charpentier, y la compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals.
Estados Unidos también autorizó el tratamiento el 8 de diciembre. Allí costará unos dos millones de euros por paciente, un precio inalcanzable para la mayoría de los afectados. Unos ocho millones de personas viven con anemia de células falciformes en el mundo, tres cuartas partes de ellas en el África subsahariana. En julio de 2019, la estadounidense Victoria Gray se convirtió en la primera paciente con anemia de células falciformes que probaba la terapia experimental. Sus células sanguíneas estaban deformadas, se atascaban en sus arterias y le provocaban un dolor insoportable, con alto riesgo de morir por un infarto cerebral. “Gracias a mis supercélulas, mi vida ha cambiado por completo”, proclamó el pasado marzo en el tercer Congreso Internacional de Edición del Genoma Humano, celebrado en Londres.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la agencia europea ha recomendado una autorización condicional de comercialización, uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta, según ha explicado la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios en un comunicado. “Este tipo de aprobación permite recomendar la autorización de comercialización para todos los Estados miembro de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes compensa el riesgo inherente al hecho de que aún no se disponga de todos los datos”, ha señalado la institución española.
La Agencia Europea de Medicamentos ha basado su recomendación en dos ensayos clínicos en marcha, según ha detallado en un comunicado. En el primer experimento, 39 de los 42 pacientes con beta talasemia dejaron de necesitar las transfusiones habituales en el tratamiento convencional de la enfermedad. En el segundo ensayo, 28 de los 29 pacientes con anemia de células falciformes dejaron de sufrir las características crisis que obstruyen los vasos sanguíneos. Los participantes tenían entre 12 y 35 años.
La seguridad de Casgevy se ha evaluado en los dos ensayos, con un total de 97 personas. Los efectos secundarios más comunes, según subraya la agencia europea, son niveles bajos de glóbulos blancos y plaquetas, enfermedad hepática, náuseas, vómitos, dolor de cabeza y llagas en la boca. La institución atribuye estos síntomas a los medicamentos necesarios para que las células sanguíneas modificadas en el laboratorio se injerten y reemplacen a las no modificadas. La empresa Vertex Pharmaceuticals deberá presentar información adicional de seguridad y eficacia de Casgevy en agosto de 2026. El seguimiento de los pacientes se mantendrá durante 15 años, para confirmar su efectividad y ausencia de efectos nocivos a largo plazo.
